原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称谓
2021-12-06 05:00 来源：池州男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，美国政府食品药性品监督管理局（FDA）已授予该一些公司的主要候选药性物REN001放射治疗恶性肿瘤核糖体神经病（PMM）的孤儿药性称号。该一些公司还宣布了最近已完成的针对PMM患儿的REN001化学疗法工作的积极结果。
REN001是一款选择性PPARδ激动剂，可放射治疗都有PMM在内的帕金森氏症神经病。PMM是核糖体突变诱发的严重疾病，PMM患儿的神经肉机能并不一定都会下降，对日常机能产生不利影响，并且患儿寿命都会缩短。目前尚无FDA准许的可用放射治疗PMM的药性物。
Reneo Pharmaceuticals顾问高管Niall O’Donnell博士问道：“患核糖体恶性肿瘤神经病的患儿的日常生活受到很多方面的影响”。Reneo对患核糖体基因有缺陷和神经病史的PMM患儿已完成了为期12周的临床实验（REN001研究工作）。患儿每天口服一次REN001，大多数患儿选择举办另外的36周开放标签跨越研究工作。REN001研究工作考察了步行测试和一些症状短文的结果，该研究工作的可靠性数据断定，REN001在PMM患儿中是确保安全的且低剂量较差。
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